sábado, marzo 28, 2020

La niña cubana, motivo de atención por su difícil diagnostico padece de la Enfermedad de Krabbe.


Con frecuencia nos llega una solicitud de atención para pacientes,- sobre todo ninn@s-, enfermos en Cuba con situaciones de difícil diagnóstico y manejo. Son enfermedades que se catalogan como “raras”, muestran un abigarrado cuadro clínico y su diagnóstico en difícil en cualquier país, incluso aquellos que cuentan con un sistema de salud elevado.
En más de una ocasión esta página ha compartido informaciones sobre algunos pacientes porque los familiares han solicitado ayuda. Discretamente he enviado la información y  obtenida respuesta. Fue así que publicamos un post con los datos relativos a la situación clínica de la niña, los diagnósticos presuntivos y un pedido de ayuda. Una vía de comunicación con la madre fue establecida mediante Facebook.
La situación de la niña: Ashlin Naara Perdomo Núñez, fue del conocimiento en las redes después de que la madre hiciera un pedido de ayuda, se creara un fondo de ayuda y se solicita una visa humanitaria para que fuera atendida en el exterior, preferentemente en los Estados Unidos donde residía un familiar cercano.
Muchas personas hicieron suya la situación de Ashlim, apoyando a la familia, diseminando la información en la red y  donando. El cantante salvadoreño, Álvaro Torres, solidario con esta familia cubana dono una cifra significativa, cuando la niña finalmente obtuvo la visa humanitaria del gobierno norteamericano y pudo viajar junto a su familia a Miami, EEUU donde fue ingresada en una facilidad hospitalaria para su atención.
El caso de Ashilm era muy singular , pues tenía los diagnósticos presuntivos de: Leucoencefalopatía posterior y Xantomatosis cerebrotendinosa. Si bien había recibido una excelene atención médica en La Habana, requerida de estudios de laboratorio específicos que no se hacían en Cuba y que permitían un diagnóstico de certeza en una paciente donde los síntomas neurológicos progresaban.
Un conveniente intercambio,(después de conocerse en las redes todo lo referente a la niña y sus padecimientos) con una institución en España; abrió la posibilidad de realizar los exámenes siempre que se pudiera hacer la toma de muestras en el hospital de La Habana donde la niña estaba ingresada.
El CIBERER / Orphanet-España, Centro de Investigación Príncipe Felipe; en la persona de la destacada especialista  Virginia Corrochano James, propuso esta posibilidad, que no progresó, porque la niña junto a su familia viajaban a los Estados Unidos donde residía un familiar, y así fue.
“Muchas gracias por las buenas noticias y por el interés mostrado en el bienestar de esta niña. Ojalá y todo se resuelva de la mejor forma posible para Ashlin y su familia”; fueron las palabras de  esta especialista interesada en buscar una solución para el diagnóstico.
Después de una prolongada estadía en los EEUU, la madre dio a conocer en las redes una carta donde informaba que su niña: Ashlin N Perdomo sufre de una  afección conocida como : Enfermedad de Krabber.
Es un trastorno genético raro del sistema nervioso. Es un tipo de enfermedad cerebral llamada leucodistrofia.
Un defecto en el gen GALC causa la enfermedad de Krabbe. La gente con este defecto genético no produce suficiente cantidad de una sustancia (enzima) llamada galactocerebrósido beta-galactosidasa (galactosilceramidasa).
El cuerpo necesita esta enzima para producir la mielina. Esta rodea y protege las fibras nerviosas. Sin esta enzima, la mielina se descompone, las neuronas mueren y los nervios en el cerebro y otras zonas del cuerpo no trabajan adecuadamente.
La enfermedad de Krabbe puede desarrollarse en diversas etapas: La enfermedad de Krabbe de aparición temprana se presenta en los primeros meses de vida. La mayoría de los niños con esta forma de la enfermedad muere antes de cumplir los 2 años de edad. La enfermedad de Krabbe de aparición tardía empieza a finales de la niñez o a comienzos de la adolescencia.
La enfermedad de Krabbe es hereditaria, lo que significa que se transmite de padres a hijos. Si ambos padres portan la copia defectuosa del gen relacionado con esta afección, cada uno de sus hijos tiene un 25% (1 de cada 4) de probabilidades de padecer la enfermedad. Es un trastorno autosómico recesivo.
Esta afección es muy rara. Es más común entre las personas de origen escandinavo.(Información básica obtenida en la red)
Este es el diagnóstico definitivo para esta niña que captó la atención de tantas personas en Cuba y en otros países y promovió un sentido de solidaridad muy especial. Ese que debe predominar en nuestro quehacer como cubanos , sin intereses ni postureo pueril.
La madre , en una emotiva carta publicada en la red  confirma la información y señala que, conocida la enfermedad, tiene la certeza de que Dios le dice :“yo estoy contigo, no temas, pelearé tu batalla”.

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